当肿瘤、自免赛道内卷到刺刀见红，医药行业的另一关乎人类尊严与生命长度的“战场”，正上演着一场近乎惨烈的攻坚——神经科学领域。

这里藏着全球最庞大的未满足医疗需求，也埋着无数药企的“尸骨”：2003年以来，阿尔茨海默病药物临床试验失败率高达99.6%——几乎每100个项目，只有不到1个能活着走到终点，多家大药企先后折戟撤退。

这片千亿级蓝海，同时也是业内公认的研发黑洞。全球药企对神经科学的投入，也经历了过山车式的波动。

但有一个例外。罗氏，这家来自瑞士巴塞尔的制药巨头，在这个“黑洞”中待了近一个世纪。从1920年代涉足神经科学，推出第一款安眠药阿普比妥，到60年代甲氨二氮卓（利眠宁®）和地西泮（安定®）相继上市，再到1973年帕金森病治疗 “金标准”多巴丝肼（美多芭®）上市，罗氏始终站在时代前沿。近百年的深耕，让其积累了深厚的疾病理解和研发能力，也为后续的突破奠定了基石。

进入21世纪，这份长期主义的坚守开始结出果实。2017年，全球首个原发进展型多发性硬化药物奥瑞利珠单抗（罗可适®）问世，填补临床空白；2020年，视神经脊髓炎谱系疾病治疗药物萨特利珠单抗（安适平®）上市，次年在国内正式获批，开创该疾病精准免疫治疗新局面。2025年，罗可适®年销售额已逼近85亿美元，脊髓性肌萎缩症（SMA）口服治疗药物利司扑兰（艾满欣®）突破21亿美元，安适平®销售额同样增长迅速。

目前，罗氏已全面布局神经免疫疾病、神经肌肉疾病、神经系统退行性疾病领域，为帕金森病、阿尔茨海默病以及杜氏肌营养不良症、亨廷顿病等罕见病患者，持续带去新的治疗希望。

真正让行业侧目的，莫过于罗氏在阿尔茨海默病领域的孤注一掷。二十余年、数十亿美元、多次临床折戟——换作任何一家药企，恐怕早已清盘撤场。罗氏不但没有退，反而接连抛出三款潜在的神经疾病重磅炸弹，直指这个领域最硬的“骨头”：血脑屏障、疾病修饰。

近日，《氨基观察》专访了罗氏制药中国眼科及神经科学领域副总裁陈顗娟女士、罗氏制药中国医学事务副总裁李滨博士，试图拆解这家百年药企的破局密码。

/ 01 /千亿赛道的荣光与荆棘

过去两年，全球神经科学赛道迎来罕见的高光时刻：礼来的Kisunla为阿尔茨海默病治疗撕开缺口，强生以131亿美元大手笔收购加强中枢神经系统布局，艾伯维甚至放出豪言，要成为全球最大的神经科学公司。

巨头们密集押注的背后，是一组令人坐不住的数据。人口老龄化让市场空间急剧扩张——Precedence Research数据显示，2025年全球中枢神经系统药物市场规模已达1272.9亿美元，预计2034年将攀升至2676.2亿美元。

十年翻倍式扩容增长背后，是冰冷的现实：全球老龄化加剧，阿尔茨海默病、帕金森病患者逐年激增；多发性硬化、SMA等神经疾病诊疗意识觉醒；更关键的是，多数神经疾病无法根治，患者需终身服药，刚性需求撑起千亿底盘。

然而，荣光之下，是九死一生的研发炼狱。

神经疾病病理机制复杂、血脑屏障阻隔、早期生物标志物稀缺，三重枷锁锁死研发成功率，临床失败率常年居高不下。其中，阿尔茨海默病更是黑洞中的黑洞：2030年，阿尔茨海默病患者数预计突破7800万，但过去近20年，全球药企投入超千亿美元，换来的却是接连折戟——Aducanumab争议上市后黯然停产，GLP-1药物拓圈失败，反义寡核苷酸疗法II期临床未达主要终点，无数药企铩羽而归。

帕金森病、多发性硬化等领域同样深陷困境。全球超1000万帕金森患者，依赖左旋多巴缓解震颤、僵硬，却无法阻止疾病进展，且药效波动带来明显开关现象。全球290万多发性硬化患者，确诊后残疾持续恶化，罗氏的奥瑞利珠单抗已成为全球唯一同时获批复发型与原发进展型的药物，但仍有约30%的患者尚未获得更优的治疗方案，面临病情持续进展的困扰。

千亿赛道，遍地金矿，却步步荆棘。多数药企权衡再三，或浅尝辄止，或果断撤退。唯有少数真正的长期主义者，敢逆势坚守。

“神经科学治疗领域最近越来越火热，但罗氏不是追风者，我们是长期拓荒者。”陈顗娟女士在采访中的一句话，点明了罗氏在这个领域的独特姿态，“我们不是因为这个领域热才进来，而是在此深耕百年，持续投入，其中有成果，也有很多挫败。神经科学领域是罗氏全球端到端投入的重点策略领域。”她用了三个关键词来概括罗氏的差异化优势：坚持与长期主义、对患者未满足需求的深刻理解、制药与诊断的联动能力。

这道破了罗氏在神经科学领域的底层逻辑——不追热点，只啃硬骨头。这份长期主义，让罗氏更懂患者痛点，更敢直面行业两大核心症结。

/ 02 /打开血脑屏障的智能钥匙

血脑屏障作为人体最精密的防御系统，是人体保护大脑的天然防线，却也是神经药物研发的头号死敌。

“阿尔茨海默病的核心病理，是大脑内β-淀粉样蛋白异常沉积形成斑块，损伤神经细胞，最终导致认知衰退。既往大分子抗体药物最大瓶颈就是血脑屏障，绝大多数大分子无法穿透，入脑浓度极低，疗效自然有限。”李滨博士直言，这道屏障，困住了无数药企。

传统抗体穿透血脑屏障效率不足0.1%，这意味着，即使靶点设计再完美，药物进不去大脑，一切都是空谈。

破局的关键，无疑是更高效、更安全的脑递送技术。罗氏研发了Brainshuttle™脑穿梭技术，李滨博士这样形容该技术原理：“它就像一把专为穿越血脑屏障设计的‘智能钥匙’——药物和转铁蛋白受体结合后，利用人体自身的内吞转运机制，被‘吞’进大脑，实现主动跨越血脑屏障。”数据出来让人眼前一亮：该技术可将药物入脑效率提升数十倍，在短时间清除高达90%以上的淀粉样蛋白斑块。

依托这项技术，罗氏在阿尔茨海默病领域的核心管线Trontinemab，得以在较低剂量下实现高药物暴露量，从而带来快速且深度的淀粉样蛋白清除效果。Trontinemab此前公布的Ib/IIa期数据显示，高剂量组91%的患者在7个月内实现脑内淀粉样蛋白阴性，其中，37人（72%）实现深度清除，清除速度与效率远超现有疗法；更重要的是，其淀粉样蛋白相关成像异常(ARIA)发生率显著降低，保持在极低的5%以下。

这个数字意味着什么？过去两年获批的阿尔茨海默病抗体药物虽然也能清除斑块，但需要大量给药，这会带来明显的副作用风险——ARIA发生率较高，患者脑部可能出现水肿或微出血。

这意味着，未来阿尔茨海默病药物的竞争，不再只是靶点之争，更是递送效率、疗效与安全性的综合较量。

目前，罗氏已经启动Trontinemab III期临床系列研究，同时计划探索在临床前患者中的预防性投药。患者脑内的垃圾清除越早，神经损伤逆转的窗口就越大。

尽管这种预防性研究仍处于早期阶段，但对于一个曾经让整个行业“丧气”数十载的疾病而言，这种探索本身就意味着一份难得的希望。

治疗药物之外，罗氏在诊断端同样实现突破：过去阿尔茨海默病诊断多依赖有创脑脊液穿刺、价格高、普及难。如今罗氏pTau181、pTau217血液生物标志物检测，通过外周血即可实现早期筛查与精准诊断，降低筛查门槛、普及早诊。

正如李滨博士所言，罗氏在阿尔茨海默病的坚守，二十余年、数十亿美元投入，经历多次失败，依然没有放弃在治疗药物和诊断技术两端寻求突破，造福患者。

/ 03 /从扬汤止沸到釜底抽薪

对于神经疾病患者而言，最残酷的不是当下的症状，而是病情持续恶化的绝望。

帕金森领域，左旋多巴至今仍是临床核心治疗药物，但也只能暂时缓解症状，无法阻挡多巴胺神经元持续死亡，且存在明显的“开关效应”；阿尔茨海默病药物也无法逆转损伤。正如首都医科大学宣武医院陈彪教授所言：“患者最渴望的是治好，但目前与衰老相关的神经疾病无法根治，唯有疾病修饰治疗，延缓甚至阻止进展，才是现阶段真正的出路。”

“阿尔茨海默病、帕金森病不是突然发生的，在出现明显抖、慢、僵、记忆力下降症状之前，已有15–20年的病理潜伏期”，陈彪教授表示，目前临床的核心目标是希望推迟发病年龄，把60岁发病推迟到80岁，尽量在有生之年不出现严重残疾，维持生活质量。

这是所谓疾病修饰的意义，也是神经科学领域的一大“圣杯”。

“与其扬汤止沸，不如釜底抽薪。”李滨博士一语中的。罗氏的布局，早已跳出对症缓解的浅层逻辑，直击疾病根源，多路径布局疾病修饰治疗。

在帕金森病领域，罗氏核心管线Prasinezumab靶向异常聚集的α-突触核蛋白。这种蛋白正是帕金森病的致病垃圾。IIb期数据显示，该药物可使早期患者运动功能进展降低30%-40%，从源头阻断垃圾扩散，延缓疾病恶化，目前已进入III期临床，有望终结帕金森病治标不治本的历史。更深度解法还有两条：溶酶体功能障碍干预，帮助神经元自身清除垃圾系统“升级重启”；神经炎症调控，精准遏制慢性神经损伤。

在多发性硬化领域，罗氏的Fenebrutinib则试图走另一条新路：这是一款可穿透血脑屏障的口服BTK抑制剂，同时靶向外周B细胞和中枢小胶质细胞——也就是说同时“抓两头”，既抑制外周免疫进攻，又减轻中枢神经炎症，从根源阻断慢性神经损伤。III期数据显示，Fenebrutinib将复发型多发性硬化患者的年化复发率降低50%以上，意味着患者平均每16年才有一次复发。这样的疗效，正是“釜底抽薪”策略的真实诠释。

在神经科学这一战场上，前路仍有许多硬仗要打，但罗氏始终初心未移，以一贯的定力与坚持，投入到最难突破的硬核方向。

/ 04 /生态闭环，托底千万患者

除了前述Trontinemab、Prasinezumab、Fenebrutinib这三款高潜力药物，罗氏已上市产品同样堪称标杆：视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）药物萨特利珠单抗（安适平®），是全球首个且唯一获批皮下注射的NMOSD治疗药物，全面提升患者治疗满意度，同时髓鞘少突胶质细胞糖蛋白抗体相关疾病、自身免疫性脑炎等适应症正加速推进临床研究，有望填补更多治疗空白；多发性硬化药物奥瑞利珠单抗（罗可适®），每年仅需两次皮下注射，每次十分钟，2025年销售额达84.74亿美元，大幅提升患者依从性；SMA药物利司扑兰（艾满欣®），全球首款口服SMA药物，打破鞘内注射给药局限，2025年销售额达21.24亿美元，让患者告别频繁注射的痛苦。

可以看到，罗氏的神经疾病管线，拒绝 “广而浅”，坚持 “精而全”。陈顗娟女士强调，百年深耕让罗氏深度理解患者需求，通过口服剂型、拉长给药间隔等策略提升患者依从性；同时也对神经科学领域内最迫切、未被满足的临床需求理解深刻。

而不同于多数药企聚焦药物研发，罗氏的野心，从来不止于“做出一款好药”，而是以制药为核心，搭建全链条生态闭环，让创新药从实验室快速落地，真正惠及患者；同时联动诊断业务做早期筛查辅助，进一步放大治疗价值。

陈顗娟女士指出，中国是罗氏全球核心战略市场。罗氏的本土化布局，也并非简单引进药物，而是早期研发、临床开发、生产、商业化、本土创新合作等全链条扎根中国。

在产品引进上，罗氏正加速全球创新药落地中国、惠及中国患者。目前帕金森、脊髓性肌萎缩症、视神经脊髓炎、多发性硬化等领域的多款药物在中国上市；在用药环节，推动创新药进入医保是降低患者负担的关键一步。

目前罗氏的多款神经疾病药物已经入选国家医保药品目录，意味着患者的年治疗费用大幅下降，可及性大大提高，同时，罗氏也在国家政策框架下，通过慈善项目、患者支持项目，帮扶经济困难家庭，降低用药负担。

更重要的是，神经系统疾病往往是终身用药。比如，帕金森病患者从确诊到晚期，治疗周期可能超过20年，加上患者年龄偏大、行动不便，基层续方是个巨大难题。

罗氏的解法是支持上下联动一体化诊疗体系建设。依托临床顶层医院确定治疗方案，再通过一医共体与基层医院打通，落地方便患者就近随访和续方的路径，打通首诊、续方、居家康复全链条；罗氏还通过大语言模型、AI智能体，搭建神经慢病长期管理工具，辅助医生随访、居家照护、病情动态监测。

“我们不只做药，我们追求的，是通过体系化的力量让患者获得全病程管理的持续获益。”陈顗娟女士表示。

与此同时，在生产布局上，罗氏也表示将持续推进创新药本土化生产，保障供应、降低成本；创新合作上，联动国内前沿企业和总部研发共同探索脑机接口、AI制药在神经疾病领域的应用，并通过“罗氏中国创新加速器”扶持本土初创企业，共同探索全球神经科学突破。

这套本土化生态，让罗氏的创新成果，成为中国患者触手可及的治疗希望，也推动着神经疾病进入可预测、可早筛、可干预、可管控的新阶段。这对于患者以及医疗系统的意义，不言而喻。

/ 05 /总结

血脑屏障的突破、疾病修饰疗法的落地以及早诊早治体系的完善——这些难题不会一夜之间被攻克，但罗氏从早期拓荒到技术破局，从管线突围再到生态构建，正在为神经科学领域提供一个新的可能，打开一扇新的大门。

这扇门背后，既是一个行业从研发黑洞走向新局的希望，也是上亿患者等待的明天。