AI制药持续火热，但分歧也一直存在。市场的纠结点在于：AI，到底能给制药带来哪些改变？

2026年ESMO大会，为我们提供了一些参考维度。

英矽智能的AI药物泛TEAD抑制剂ISM6331公布首次人体数据，Iambic的HER2抑制剂IAM1363展现出脑转移病灶的缓解信号，Evaxion Biotech的个体化肿瘤疫苗EVX-01交出了Ⅱ期随访新结果。

这些管线的亮相，说明了两件事情：第一，AI能够参与的制药环节，确实很多；第二，AI分子，在持续交出临床答卷。

而这只是个开始。BCG数据统计显示，预计2026-2027年将有15-20项AI分子的关键期试验结果公布。

接下来它们的进展，将进一步检验这场技术变革的成色。

/ 01 /从数据筛选到分子生成

需要说明的是，AI赋能生物制药的路径不止一种。AI既可以用于数据筛选，也可以参与分子结构设计、优化，甚至贯穿从靶点识别到候选药物生成的全部环节。

ESMO 2026大会上展示的几款管线已经体现了AI赋能药物研发的多种路径。

首先，个体化肿瘤疫苗展示了AI处理复杂生物学数据的能力。

Evaxion的EVX-01是一款基于AI技术的个体化疫苗。其研发依托Evaxion专有的AI-Immunology™及其子平台PIONEER™。

该平台利用AI模型，快速分析来自患者肿瘤组织的DNA和RNA测序数据。并在24小时内从海量突变中解码并预测出最具免疫原性的肿瘤特异性新抗原，最终为每位患者量身选择7到10个最优靶点。

这些靶点能诱导强烈的免疫应答，清除肿瘤细胞。最新公开的数据显示，89%的疫苗新抗原靶点诱导了特异性T细胞反应。

而在筛选之上，更“高级”的AI应用则体现在分子设计环节。

Iambic的IAM1363靶向的HER2靶点在乳腺癌、胃癌等多种癌症中都有表达，围绕该靶点的抗体、ADC等药物已有多款上市，但仍有优化空间。

例如HER2与EGFR之间的结构相似性，使部分HER2靶向药物难以避免出现EGFR抑制剂的副作用，影响了药物的疗效。此外，对于存在脑转移的患者，还需要兼顾药物的中枢神经系统穿透能力。

Iambic利用其AI平台预测分子结构与蛋白质之间的相互作用，并结合化学合成和生物学实验，设计出的HER2抑制剂。

临床前数据显示，IAM1363可结合HER2激酶结构域的非活性构象，有助于提高对HER2相较于野生型EGFR的选择性，并覆盖多种具有激活突变的HER2变体。独特的分子性质，使其能穿透血脑屏障，为脑转移患者带来更优的治疗选择。

要说此次大会上最“纯粹的”AI药物，非英矽智能的ISM6331莫属。从靶点识别到设计合成，再到试验，ISM6331的整个研发过程都在AI的辅助下完成。

ISM6331是一款口服泛TEAD抑制剂，靶向Hippo信号通路下游的TEAD转录因子。TEAD参与调控细胞生长与存活，其异常活性与多种肿瘤的发生发展有关。但TEAD无“口袋型”结构，导致其难以被抑制剂结合。

英矽智能利用生物学引擎PandaOmics辅助靶点识别与评估，再通过生成式化学平台Chemistry42设计和优化候选分子。

公司披露，研发团队以TEAD1晶体结构为基础，并融合TEAD2至TEAD4的结构特征，构建用于生成泛TEAD抑制剂的模型。模型生成了超过6000个分子，随后被聚类、测试、优化，最终确定化合物ISM6331。

ISM6331也因此成为观察AI参与复杂靶点药物设计的一个典型案例。此次ESMO大会上，ISM6331也是最受关注的AI药物之一，临床数据被纳入了ESMO口头报告环节。

整体来看，ESMO 2026展示的AI制药管线，覆盖了靶点选择、候选分子生成、结构设计与性质优化等多个应用场景。不同的AI应用，目标则都指向一点，那就是提升药物研发效率，缩短研发周期。

/ 02 /临床答卷

在管线正式获批之前，无论多先进的技术都容易被归为“纸上谈兵”。核心在于，无论采用传统方法还是AI辅助设计，候选药物都必须经受临床疗效与安全性的检验。

今年ESMO大会，上述几款AI药物的临床表现，也给了AI制药行业一剂强心针。

首先是ISM6331。根据英矽智能公布的数据，在针对经多线治疗、预后极差的间皮瘤患者的Ⅰ期临床研究中，ISM6331在22名疗效可评估的受试者中，ORR为18.2%，DCR达到68.2%。

在每日一次130 mg剂量组中，5名疗效可评估的间皮瘤患者有2名达到部分缓解，ORR为40%。此外，研究尚未报告剂量限制性毒性，治疗相关不良事件以1至2级为主，未出现因治疗相关不良事件而停药的情况。而既往几乎所有的靶向TEAD的药物都出现过DLT或停药的情况。

对于一款针对难成药靶点的候选药物，这些结果提供了值得继续探索的信号，也证明了AI在复杂靶点药物设计中的价值。

IAM1363的临床数据也很亮眼。

Iambic在ESMO公布的数据显示，经每日一次接受至少960 mg剂量IAM1363治疗后，可评估全身疗效的患者53人有19人达到部分缓解，ORR为36%。在22名具有可测量脑转移病灶的患者中，按照改良RANO-BM标准评估，9人达到部分缓解，颅内缓解比例为41%。

值得一提的是，这批患者既往接受过多种治疗，部分患者曾接受HER2抗体偶联药物T-DXd及图卡替尼治疗。

此前临床应用中，一直基于耐药及脑转移问题对HER2 ADC、TKI的使用顺序存在争议。此次IAM1363的临床数据，或许能为这一争议提供新的参考。

EVX-01则在此次大会上更新了其治疗晚期黑色素瘤患者的Ⅱ期临床的年随访数据。

原始数据显示，EVX-01联合K药治疗晚期黑色素瘤患者，16例患者中，15例靶病灶缩小整体ORR为75%，两年随访时86%的疫苗新抗原产生强特异性T细胞应答。进入第三年延长期的6名患者接受EVX-01单药治疗，全部无肿瘤进展。

以上临床数据说明，AI相关药物并非只有在研发效率上有想象空间。从研发效率到成功率，AI制药的临床答卷同样令人满意。

这些结果值得肯定的同时，还需要指出的是，今年ESMO大会上共展示近5000篇科学摘要，其中创新药研究成果占绝大多数。反观AI制药领域，今年ESMO大会上展示真实人体临床数据的产品只有以上3款，真正完整AI解决药物研发问题的管线也只有ISM6331。

/ 03 /迈入验证周期

ESMO只是牛刀小试。接下来，AI制药将会迈入验证周期。

首先最值得关注的，是一批进入后期临床的管线。

目前，Generate的GB-0895和英矽智能的Rentosertib均已进入Ⅲ期临床，AI药物研发的大规模临床验证已经开启。

其中GB-0895是基于公司Generative Biology AI蛋白设计平台生成的一款靶向TSLP的单抗，用于治疗哮喘和慢性阻塞性肺病。经AI设计优化过的GB-0895，相比已有同类药物，半衰期延长了3倍，降低了给药频率。

而根据clinicaltrials公开数据，GB-0895的Ⅲ期临床试验预计招募超1000人，计划于2029年结束并完成主要终点指标分析。

英矽智能的Rentosertib则是市场期待最高的一款AI药物。这款药物是基于英矽智能AI药物设计全流程平台开发而来。具体来说，PandaOmics发现了TNIK这一靶点，Chemistry42生成并优化了该分子，inClinico进一步指导了临床试验的设计。

其针对特发性肺纤维化（IPF）的Ⅲ期临床研究目前已经启动，计划纳入320名患者，治疗及主要疗效评估周期为52周。这也是全面验证AI药物设计流程的一个重磅临床项目。

与此同时，AI技术本身也在继续演进，参与者不再局限于AI制药公司，还有AI大模型公司。这些玩家的管线也值得关注。

10月27日，Claude的开发商Anthropic披露，公司已与六家生物医药机构建立研究合作，并收购了生物技术公司Mithril Medicine，尝试将通用大模型的能力直接用于药物研发。

Mithril的一个项目提供了具体案例。借助Claude协调外部实验室、安排实验并分析数据，团队在不到18个月的时间里，将一种针对罕见肌肉萎缩症的候选疗法推进至小鼠实验阶段，并获得初步积极结果。公司表示，如果进展顺利将会在2028年进入临床试验。

从专门用于分子生成的AI平台，到能够参与实验规划与数据分析的通用大模型，技术工具仍在迭代，药企对AI的探索也在向更多研发环节延伸。

从资金投入来看，市场对这一方向的关注并未消失。据统计，AI药物发现领域的风险投资规模从2023年的约5.99亿美元增长至2025年的22亿美元。DealForma数据显示，2026年上半年，生物制药领域人工智能和机器学习研发合作的总价值达到459亿美元，已达到2025年全年的总价值。

对于AI制药来说，市场从不缺乏期待，资金持续流入、产业合作也在不断发生。但无论技术形式如何变化，最终的评价标准都不会改变，临床价值才是检验AI制药成色的唯一标准。